今年6月以来，国内关于罕见病的话题越来越多。
6月30日，陕西省医保局将治疗戈谢病、法布雷病等7种罕见病药物纳入了陕西省大病医保；7月5日，江苏又将庞贝病、脊髓肌萎缩等5种罕见病纳入医保。
自从去年“70万一针的天价药在国外只要200多元”事件引发讨论之后，罕见病用药的可及性问题走入舆论视野。罕见病因为患病人数少，很少有企业愿意开发相关药物；即使有药，价格也非常昂贵，能够负担起药费的患者寥寥无几，企业研发成本的回收遥遥无期。
全球范围内，大的药企敢说自己专注于罕见病的也不多。此前被武田收购的夏尔制药和刚刚被阿斯利康收购的亚力兄制药算得上专注罕见病，但也毕竟是少数。开发罕见病药物的大多数是小企业。
国内也有一家这样的小企业，6月30日，它向港交所递交了招股说明书。这家企业就是北海康成制药有限公司（以下简称”北海康成“）。
罕见病蓝海：市场前景广阔
北海康成给自己的定义是“专注于罕见病用药”，摩根士丹利和Jefferies是其港股上市的联席保荐人。
罕见病在各国的标准不同。例如中国，2018年5月21日国家卫健委等四部委联合制定了中国首个罕见病目录，列出了121种罕见病。而在美国，只要患病人数少于20万人的都称为罕见病。
美国人口基数小，20万名患者其实已经不罕见了。因此，美国和欧盟还有另一个标准，即发病率低于万分之五。这个罕见病标准和世卫组织的标准接近：患病人数占总人口0.65‰-1‰的即为罕见病。
按照美国和欧盟的标准，2019年，罕见病的种类已超6000种，这一数量比中国的罕见病整整多出了50倍。北海康成在招股说明书中称：中国的罕见病患者远远不止行业预估的300万人，“可恰当地合理估计中国患有一种或多种罕见病患者的总基数可能超过1亿人。”
我们国家现在还没确定那么多病种，等有一天定下来了，你我都有可能是罕见病患者——这就是北海康成在招股说明书中想要传递的信息。
这番“王婆卖瓜”的背后，自然是强调自身市场的极度广阔。根据北海康成招股书，2020年到2030年，全球罕见病药物市场规模将从1351亿美元增至3833亿美元，年均复合增长率达10.99%；中国市场则有望从13亿美元增至258亿元，年均复合增长率34.82%。
图片来源：北海康成招股书
北海康成继续在招股说明书中“畅想”：2020年十大畅销孤儿药的全球营收达428亿美元，其中四种药物的适应症为肿瘤，6种药物的适应症为慢性病。言下之意，只要拿下一款畅销罕见病用药，市场前景都是几十亿级别的。
图片来源：北海康成招股书
前途非常广阔，但北海康成能否吃得下这块蛋糕？
营收讨巧，实则很虚
目前北海康成获批上市的产品有三款，分别是治疗亨特综合征的“海芮思“、作为HER2阳性乳腺癌扩展辅助疗法的奈拉替尼，以及治疗放疗、化疗引起口腔黏膜炎的”康普舒“。
但是这三款产品都不是北海康成自己研发的，全部是授权品种。
口腔含漱液“康普舒“，引进自英国EUSA制药公司；”海芮思”引进自韩国GC制药。另一款奈拉替尼，则引进自美国Puma生物技术公司。
常在河边走，难免会湿鞋。引进和授权品种本来是国内创新药企实现快速崛起的最快法门，不过全部引进、没有自己真价实货的产品，难免受制于人。北海康成就遭遇了这样的尴尬。
今年1月，业界传出消息：Puma生物技术公司支付2000万美元，结束了与北海康成的合作，收回奈拉替尼在大中华区的商业化权利，转交给一家意大利公司Pierre Fabre。Pierre公司还算仗义，转手和北海康成签订授权协议，将香港、澳门和台湾市场的商业化权利授权给了北海康成。
北海康成招股说明书也记载了这一事实，并表示：奈拉替尼在港澳台三地的授权截止到2022年12月31日。此后是否能够继续代理，是否要看Pierre公司的脸色，不得而知。
目前在北海康成官网上，奈拉替尼的页面下已经是空白一块，公司甚至连一个字的介绍都没留给这款罕见病用药，仿佛宣泄着情绪。港澳台三地市场能有多大，不言自明。
北海康成官方网站
据招股书，北海康成2019年全年实现营收146万元，2020年全年实现营收1203万元，同比增长719.06%；2020年一季度实现营收74万元，2021年一季度实现营收655.5万元，同比增长785.81%。
奈拉替尼于2020年获药监局批准上市，含漱液“康普舒”则在2018年底上市。虽然北海康成未披露单品销售额，但从销售数据上也能看出，奈拉替尼对业绩的拉动作用很强。2020年和今年一季度，北海康成靠着一款新药为公司提高营收之后，马上就宣布IPO，时点踩得非常精准。
当然，北海康成还是有一定管线实力的。据北海康成招股书，公司目前在研的包含三类品种，分别为化学制药、生物制药以及基因疗法，共计13款产品。除了三款已上市产品，还有3款为处于临床阶段的候选药物，2款处于新药临床申请阶段，其他品种则属于八字没一撇的状态。
图片来源：北海康成招股书
年年缺钱，备受药明系偏爱
北海康成这样一家以引进为主的公司，几乎年年向一级市场伸手要钱。
北海康成的主体成立于2012年，2013年-2021年间，北海康成从天使轮融资到E轮融资，募资总额达2.76亿元。
打开北海康成的官网，投资方介绍一栏，药明康德、RA Capital、Hudson Bay Capital、泰格医药、元明资本、美国泛大西洋投资集团、启明资本均在其列。
北海康成官方网站
其中，药明系列在北海康成的投资者中十分抢眼：2017年，武汉药明参与北海康成B1轮融资；2018年，北海康成与药明生物就罕见疾病治疗达成战略合作伙伴关系；2019年，药明生物产业基金参与北海康成C轮融资……
在股权架构上，药明康德持有北海康成11.02%的股份，成为北海康成占股分额最大的外部投资者。
某种意义上，药明系列陪伴了北海康成的成长。从药明系列自北海康成IPO前多次参与后者融资可以看出，药明对于国内罕见病市场的笃定看好。
或许药明康德能看到北海康成灿烂的未来，但对普通投资者来说，一直缺钱却无甚产出的北海康成，不见得是二级市场上的好标的。
北海康成的募资金额尚未披露，不过募资用途已经确定，重点推进CAN008、CAN201、CAN202的研发。CAN008是一款治疗脑胶质母细胞瘤的药物，这一疾病虽然罕见，但目前有瑞戈菲尼、伊尼帕利布、硼替佐米、维罗非尼、奥那妥珠单抗等多种药物有望可以治疗，北海康成想要脱颖而出并不容易。
CAN201和CAN202则是基因治疗药物，罕见病80%左右是遗传病，因此基因治疗罕见病有一定市场前景。但这一类疗法目前在国内监管部门认可度并不高，包括溶瘤病毒、CAR-T等都是经历坎坷。
北海康成想要讨得二级市场的欢心，并不容易.
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